AMM européenne pour Imetelstat

L'autorisation concerne le traitement des patients adultes atteints de syndrome myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire sans anomalie chromosomique isolée del(5q) (non del 5q) et qui ont obtenu une réponse insatisfaisante ou qui sont inéligibles pour un traitement à base d’érythropoïétine La décision de la Commission européenne fait suite à un avis du comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l'Agence européenne du médicament (EMA). Elle intervient neuf mois après l'homologation du médicament aux Etats-Unis chez les patients nécessitant au moins quatre unités de globules rouges (par transfusion) sur 8 semaines. Rytelo* a démontré, dans la phase III IMerge, une réduction de 28% besoin de transfusion de globules rouges au cours des 24 premières semaines de traitement (vs 3,3% dans le groupe placebo), et de 13,6% (vs 1,7%) à un an. Geron "se prépare à commercialiser" Rytelo* dans certains pays européens "à partir de 2026, sous réserve d'un remboursement pays par pays" et étudie la possibilité de le mettre à disposition des patients éligibles via des programmes d'accès élargis. Le comité des médicaments orphelins de l'Union européenne (UE) a "émis un avis favorable au maintien de la désignation de médicament orphelin" pour Rytelo* dans le syndrome yélodysplasique, CCM vous informera de l’avancée des procédures scientifiques et administratives qui seront réalisées en France de façon que ce traitement puisse être rapidement mis à disposition des patients éligibles.