Extension indication du Lustpatercept en 1ère intention

La commission de transparence de l’HAS du 5 novembre 2025 a adopté l’extension d’indication et donc de remboursement du Luspatercept en première intention dans le traitement de l’anémie dépendante de la transfusion due à un syndrome myélodysplasique (SMD) de risque très faible, faible et intermédiaire chez les adultes avec sidéroblastes en couronne (RS+) et sans délétion 5q. Cela concernerait 150 patients environ. Dans cette population, le REBLOZYL© (Luspatercept) représente une alternative aux ASE – thérapie à base d’EPO (l’érythropoïétine [EPO] est un facteur de croissance qui stimule principalement la production de globules rouges) – qui sont actuellement le traitement de référence. À noter que seule l’époétine alfa EPREX et ses biosimilaires BINOCRIT et RETACRIT disposent d’une AMM spécifique dans le traitement de l’anémie symptomatique chez les adultes atteints de SMD primitifs de risque faible ou intermédiaire. L’avis du 2 juin 2021 autorisant le remboursement du Luspatercet ne concernait que les patients traités en deuxième intention ou inéligible au traitement par EPO. C’est donc une avancée qui était attendue à laquelle CCM a contribué en fournissant un rescrit à l’HAS. Ce traitement permet de maintenir l’indépendance transfusionnelle plus longtemps ce qui est important en terme de qualité de vie. Les transfusions sont indispensables mais nécessitent des dons de sang, elles impliquent un séjour régulier à l’hôpital avec toutes les conséquences financières et de fatigue qui en résultent et elles ne sont pas dénuées de risque. Pour une information complète le Luspatercept nécessite une injection toutes les trois semaines et a un coût de 1231,01 € pour le dosage à 25 mg et de 3 551,71 € au dosage de 75 mg. Il est disponible en pharmacie de ville ce qui évite un passage à l’hôpital. Il a des effets secondaires à type essentiellement de fatigue. Le médecin pèsera le bénéfice risque avec le patient.