Les données démographiques sur les SMD (syndromes myélodysplasiques) sont rares. Afin de décrire la démographie et les modalités thérapeutiques des SMD au temps présent, le GFM a mené, avec le support du laboratoire Amgen, une enquête transversale « balayant » l’ensemble des patients avec un SMD ayant été pris en charge en milieu hospitalier au cours de la semaine du 28/1 au 3/2/2008. 907 patients ont été inclus par 74 centres du GFM.
L’âge médian était de 74 ans avec 22% de moins de 65 ans et 26% de plus de 80 ans.
Les SMD étaient repartis selon la nomenclature de l’OMS:
– Anémie réfractaire (AR) 31%,
– AR sidéroblastique 16%,
– Syndromes 5q- 5%,
– AR avec excès de blastes inférieur à 10% (AREB-1) 19%,
– AR avec excès de blastes supérieur à 10% (AREB-2) 17%,
– Non classés 12%.
82% des patients avaient un caryotype, ce qui représente un fort taux de réalisation de cet examen pronostique capital. Les SMD de faible risque (score IPSS bas ou intermédiaire-1) représentaient 72% de la population.
Le secteur ambulatoire (consultation, hôpital de jour, Etablissement français du sang) accueillait 80% des patients au moment de l’enquête.
Cependant 40% des patients avaient été hospitalisés au cours des six derniers mois.
Deux tiers des patients avaient une hémoglobine inférieure à 10 g/dL et 40% de l’ensemble de la population étaient transfusés à la fréquence médiane de 2 culots globulaires (CG) par mois. Le taux de l’EPO endogène était en général bas au diagnostic (valeur médiane 59 unités internationales par litre).
80% des patients recevaient un traitement de l’anémie :
– des transfusions de CG dans 65% des cas,
– des agents stimulant l’érythropoïèse dans 40% des cas,
– 25% des patients étaient transfusés au cours du traitement par agent stimulant.
Les agents stimulants étaient l’EPO alpha ou beta (Eprex®, Neorecormon®) trois fois sur dix ; la darbepoetin (Aranesp®), sept fois sur dix ; en association avec le G-CSF, deux fois sur dix.
Le taux de réponse aux agents stimulants était de 52% et les facteurs prédictifs de réponse étaient le taux endogène d’EPO bas, l’absence de besoins en transfusion, l’IPSS faible ou intermédiaire-1 et le caryotype favorable. De ce fait, les patients avec un SMD de faible risque étaient traités plus souvent par agent stimulant.
Néanmoins, 46% des patients avec un IPSS haut ou intermédiaire-2 bénéficiaient de ce traitement. Le type d’agent (EPO alpha ou beta ou darbepoetin) n’était pas prédictif de réponse.
Un traitement chélateur du fer était administré chez un quart des patients transfusés, la desferrioxamine (Desferal®) et le deferasirox (Exjade®) dans, respectivement, un tiers et deux tiers des cas. Le traitement chélateur était proposé plus souvent aux patients avec IPSS faible ou intermédiaire-1.
60% et 80% des patients avaient respectivement des polynucléaires neutrophiles inférieurs à 1.800/mm3 et des plaquettes inférieures à 100.000/mm3.
11% des patients neutropéniques recevaient du G-CSF, surtout en prophylaxie.
Les patients thrombopéniques étaient traités par transfusion, androgènes ou AMG531 (Romiplostim) dans, respectivement, 26%, 4% et 0.5% des cas.
La chimiothérapie intensive et l’allogreffe étaient utilisées chez seulement 11% et 2% des patients respectivement, essentiellement chez les patients de moins de 65 ans. 10% des patients étaient traités avec des agents hypométhylants (5’azacytidine et decitabine).
Cependant, les patients de plus de 80 ans bénéficiaient rarement des traitements hypométhylants et étaient traités plus fréquemment avec des agents stimulant l’érythropoïèse (EPO recombinante ou darbepoetin).
Les patients de plus de 80 ans avaient par ailleurs plus souvent un caryotype normal et étaient plus souvent anémiques et transfusés. À l’opposé, les patients de moins de 65 ans avaient plus souvent une monosomie 7, un caryotype défavorable et étaient plus souvent thrombopéniques et neutropéniques. Le score IPSS et le pourcentage de blastes médullaires n’étaient pas corrélés avec l’âge.
En conclusion, cette étude transversale a permis une meilleure connaissance de la gestion des SMD sur le terrain en début 2008. Elle montre entre autres que seule une minorité des patients avec un SMD bénéficie d’un traitement spécifique et que les transfusions représentent plus de 40% des visites et séjours à l’hôpital d’un patient avec un SMD.
Docteur Charikleia Kelaidi (GFM)
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