Luspatercept bientôt disponible !

Nous venons d’apprendre que le Luspatercept (Reblozyl*) venait d’obtenir un avis favorable de la commission de transparence pour un remboursement, qui interviendrait à partir de décembre ou janvier. Ce médicament sera bientôt disponible pour les patients probablement en Janvier 2022.
L’Autorisation de Mise sur le Marché , on le rappelle, concerne les SMD de faible risque avec sidéroblastes en couronne (ou mutation SF3B1) avec anémie transfusion dépendante et résistante à l’EPO.
 
Le produit est administré en injections sous cutanées toutes les 3 semaines, et on s’acheminerait vers des injections possibles à domicile par infirmières libérales. Il est à noter, qu'en fonction des cas, la dose variera entre 1 et 1,75 mg/kg ce qui explique que 2 dosages existent pour permettre aux praticiens d'ajuster.
 
 L’adoption du dossier par la commission de transparence a clairement été facilitée par la présentation qu’en a faite l'hématologue qui a représente le GFM et par l’intervention de CCM.

A cette occasion CCM a souligné la différence en qualité de vie entre devoir être transfusé tous les 15 jours dans un hôpital (avec un taux d’Hemoglobine moyen bas) et recevoir toutes les 3 semaines une injection Sous Cutanée à domicile (qui maintient de surcroît un taux d’Hemoglobine moyen plus élevé).

Ce nouveau traitement est réservé à une catégorie bien définie de patient mais c'est une avancée notable  porteuse d'espoir.