Connaître et Combattre les Myélodysplasies : Quartier Libre

Rôles, fonctions et avis de l’association « Connaître et Combattre les Myélodysplasies »
Le meilleur échange possible entre médecins et patients est vital pour la réussite d’un
traitement. Il importe que ces échanges, par nature, asymétriques, soient fructueux : les uns
ressentent et s’appliquent à « vivre avec », les autres cherchent, analysent, traitent.
Porteur de l’une des formes de cette maladie rare, ce patient singulier a besoin d’une écoute
fine. Il veut entendre des mots simples. Des silences lourds ponctuent le face-à-face.
Comment parler d’un IPSS (International Prognosis Scoring Système) même révisé, évoquer
le CD34 ou l’érythropoïèse ? Quels mots vont venir renforcer les bons comportements
préventifs ? Conseiller contre l’aspergillose s’avère aussi délicat que rassurer en prescrivant
le myélogramme ou choisir entre transfusion et érythropoïétïne (EPO)
L’association des malades « Connaître et Combattre les Myélodysplasies » (CCM) propose, à
travers des témoignages et des analyses, d’éclairer la situation, d’aider à comprendre et à
mieux connaître. Ces réflexions visent à combattre la maladie, à soutenir les équipes
soignantes et à encourager les acteurs principaux, les familles ou les proches.
Bien soigner, c’est nous aider à bien choisir, à prendre en considération ensemble :
- la complexité de la chronicité et les comorbidités
- Les progrès de l’hématologie moderne qui en imposent et imposent tellement au corps
humain ;
- notre souhait que la science médicale « de pointe » soit imprégnée de tout le tact humain
nécessaire ;
- plus tard encore, l’accompagnement dans la dignité facilitant l’observance des traitements
ou la décision pour ou contre l’allogreffe de la moelle osseuse.
Nous envisageons les moments clefs du diagnostic, de l’annonce, des essais cliniques et
l’éducation thérapeutique du patient (ETP).

Chronique d’une maladie annoncée
Quand le patient entend le diagnostic, il entre brusquement dans un monde inconnu. Il peut
se dire « un peu perdu ». Isolée et définie récemment, cette maladie concerne peu de
personnes. Elle affecte une trentaine d’individus dans une ville de 100 000 habitants comme
Nancy ou Rouen. Parler de syndromes myélodysplasiques (SMD) pour évoquer la diversité
d’une maladie dont l’unité se trouve dans une mosaïque complexe de symptômes spécifiques
et variés, ajoute encore au mystère et à l’opacité. En incluant la catégorie des SMD
inclassables, la classification OMS de 2016 dénombre 6 catégories différentes de SMD.
En apparence, elle reste discrète : anémie, pâleur du visage, traits tirés ou dos voûté, une
grande fatigue et une propension à l’essoufflement. Pour de nombreux patients, vouloir
parler de son état achoppe contre un mur d’incompréhensions de la famille comme avec les
amis, voire avec son généraliste. Encore plus secrets, il faut craindre les risques de
l’hémorragie ou de l’infection ultrarésistante. Les conséquences latentes et permanentes
aussi anxiogènes que redoutables (fièvres galopantes au-dessus du fatidique 38,5°C, les
premiers frissons) peuvent tout remettre en cause. Pour nos adhérents, les ressentis, même
les plus symptomatiques, restent difficiles à faire partager.
Une approche souvent longue et difficile
Les médecins traitants, nous les fréquentons de longue date. Des pathologies spécifiques
habituent aux spécialistes (cardiologues, rhumatologues, etc…) mais la consultation en
hématologie reste rare. La plupart du temps, le verdict est prononcé à l’hôpital. De
l’(onco)hématologue, rencontré tardivement, viendra pour la première fois le mot
« myélodysplasie ». Un long cheminement conduit à l’identification des SMD. Une adhérente
parle d’un « diagnostic par élimination d’autres maladies » et elle recommande « d’avoir le
coeur bien accroché ». L’erreur de diagnostic serait fâcheuse. Difficiles à vivre, les symptômes
sont déjà là, en particulier la grande fatigue de l’anémie. Il faut passer du ressenti au
diagnostic affirmé.
L’annonce de la maladie
Certains vivent l’annonce comme un soulagement, la fin des incertitudes laissant craindre le
pire. Une patiente dit que son hématologue était « content que ce ne soit pas une leucémie
foudroyante mais une myélodysplasie avec laquelle on peut vivre… ».
En général, l’hématologie arrive à poser son diagnostic dans une relative sérénité. C’est
réconfortant et le souvenir n’est pas trop pénible pour 4 patients sur 10. Cela va d’une
certaine indifférence à des sentiments positifs. Ce patient parle par euphémisme ou par
litote, « Je n’ai donc pas été vraiment choqué ou perturbé ». Cet autre est plus chaleureux :
« Les mots utilisés m’ont rassuré et donné confiance immédiatement ».

Cependant la majorité a un vécu négatif, voire douloureux, de ce moment. La palette des
sentiments est large. Pour certains, sobrement, la gravité domine : « J’ai compris que j’avais
une maladie grave ». Pour d’autres, c’est l’incompréhension avec en prime, son lot
d’indifférences et d’angoisses ; « (J’ai reçu l’annonce) avec une certaine incrédulité, je pensais
qu’il s’agissait d’une autre personne dont il était question » mais surtout, c’est un
choc, « comme un coup de massue sur la tête car je n’ai jamais été malade ». C’est une vision
de la mort, sans qu’aucune enquête n’ose écrire le mot.
Des mots qui heurtent, d’autres qui réconfortent

Nous aimerions évoquer les conditions rendant l’annonce sereine. Ce n’est pas simple. Cellesci
dépendent tout autant de la personnalité du patient que de celle du médecin, de leur
relation, que des circonstances du diagnostic. Untel a apprécié les efforts d’information, tel
autre non. Impossible d’être rassuré par des généralités toutes faites.
Des éléments à éviter heurtent la sensibilité. Des formulations, des circonstances ou même
des attitudes ont d’énormes répercussions. Face au vocabulaire employé, des patients se
troublent en confondant absence de traitement et maladie incurable. La myélodysplasie ne
peut être « guérie », sauf greffe de moelle osseuse réussie, mais il existe des traitements
pour améliorer la qualité de vie. Bien soignées, bien suivies, les personnes atteintes vont
prolonger leur vie, retarder ou éviter le passage à la leucémie.
Or chaque mot ou mimique, chaque sourire ou geste du docteur comptent. Le manque de
perspectives sur l’évolution et sur les moyens d’y faire face perturbe le malade qui
entend ; « C’est grave, je ne vous donne rien, revenez me voir dans 6 mois ».
Le sentiment d’abandon s’immisce partout. Un patient parle d’ « impression
d’impuissance de la médecine». L’absence de thérapeutique curative et les causes
mystérieuses de la maladie choquent. Comment réagir quand le spécialiste dit : « les
médecins ne savent pas d’où elle vient » ? L’interrogation sur les causes ou les origines
revient comme un leitmotiv dans les réunions patients/médecins, organisées par le CCM.
De même un adhérent souligne l’emploi de l’adverbe « malheureusement » par le médecin.
Un autre entend encore l’hématologue : « C’est grave… très grave… ce n’est pas une bonne
nouvelle ». Autant de facteurs de dramatisation inappropriés et traumatisants.
D’autres formulation mortifient telles que : »C’est une maladie de vieux ». Certes les SMD
sont la pathologie hématologique la plus fréquente chez les patients âgés, mais seulement la
moitié des malades a plus de 70 ans, au moment du diagnostic. On dénombre même des cas
pédiatriques. Cela perturbe d’avoir dès 50 ans une maladie de octogénaire. Et même de se
l’entendre dire à 80 ans ! Cet aspect est complexe. Est-ce qu’on découvre les SMD trop tard ?
Peut-on envisager l’utilité d’un dépistage précoce ? Le diagnostic viendra plus tard. Un
patient s’exprimait ainsi : « Plus j’avance dans la connaissance de ma maladie, plus j’ai des
doutes. Je n’ai pas encore 70 ans et, grâce à la greffe, je ne suis déjà plusvraiment
4
myélodyplasique. En revanche, je me suis rendu compte que je traînais une légère
thrombopénie depuis l’âge de 20 ans, plus d’autre petites choses sans que personne ne
s’inquiète ». D’un autre côté, si on rencontre beaucoup de patients âgés, c’est parce qu’avec
une myélodysplasie bien suivie, le malade respectueux des prescriptions et de préconisations
peut bénéficier d’une espérance de vie prolongée.
Des circonstances particulières peuvent rendre l’annonce plus douloureuse encore :
l’entendre dire par téléphone ou l’apprendre en lisant un compte-rendu d’examens. Les mots
de l’hématologue peuvent paraître froids, « barbares » ou trop « techniques ». La
consultation modèle ressemblerait au vécu de cet adhérent : « Après m’avoir expliqué les
causes et les conséquences de la maladie, le médecin m’a dit qu’elle n’était pas guérissable,
mais qu’un traitement approprié me permettrait de vivre dans des conditions aussi
confortables que possible. Le ton et les termes employés m’ont plutôt rassuré ».

La forme d’annonce souhaitée par les patients
Les patients s’accordent sur la nécessité d’être bien informés. C’est une demande de plus de
9 patients sur 10, même quand on signale que la vérité peut-être dure à recevoir.
Pour trois-quarts des enquêtés, le médecin doit « s’adapter à ce que son patient est capable
d’entendre ». Cela nuance les réponses à la question précédente.
Enfin, « convient-il que le médecin soit d’abord rassurant, même si cela l’amène à ne pas
donner certaine informations » ? Les réponses se partagent également entre approbation (la
moitié des cas) et les réserves. Ici, ménager le malade peut conduire à ne pas tout dire.
Ainsi les patients dessinent pour le praticien une voie étroite, qui combine les nécessités de
l’information médicale avec les qualités humaines de compréhension et de communication.
Les patients souhaitent obtenir des informations principales concernant leur état, mais audelà
les avis divergent. Ceux qui ont vécu l’annonce sereinement la jugent conforme à leurs
désirs d’information et bien dosée, tandis que les seconds estiment que le médecin a
triplement échoué ; il n’a pas donné les informations principales. Il n’a pas su s’adapter à eux
et, enfin il ne les a pas rassurés. Le déficit le plus sérieux concerne l’information elle-même :
tous souhaitent la recevoir. Seule une moitié d’entre eux estime l’avoir effectivement reçue.
Sans négliger l’exigence d’humanité du médecin, les patients affirment leur besoin impérieux
de savoir. Ce besoin de rester informé subsiste tout au long de l’évolution de la maladie.
L’association CCM reprend à son compte les propos des patients souhaitant devenir « acteurs
de leur maladie ».

Les interrogations des patients
La première interrogation « dévisage » les causes de la maladie. Cette inquiétude
métaphysique a aussi des aspects pratiques ; « comment éviter à nos enfants de contracter
la même chose (génétique, oui ! Prédisposition génétique ? C’est possible, mais est-ce
héréditaire ?) , comment établir des règles des comportements susceptibles d’en limiter
l’évolution, d’atténuer le risque de transformation en SMD de haut risque voire en LAM
(alimentation, exercice physique, évitement de produits dangereux ; est-ce une maladie
professionnelle reconnue ?), etc.
Les interrogations sur les traitements questionnent l’avenir, aussi bien le sien que celui de
l’hématologie. La possibilité d’un nouveau remède après un essai infructueux d’EPO, la
perspective d’un traitement chélateur sans effets secondaires pernicieux. On débouche sur
le thème de la recherche et de ses espérances. La connaissance de l’éventail des traitements
peut se nourrir des brochures du groupe francophone des myélodysplasies (GFM). Elles sont
une source précieuse d’information : « Est-ce un espoir pour moi ces thérapeutiques ? », mais
aussi « Me seront-elles proposées ? Aurai-je la chance d’être inclus dans le bon protocole ou
le bon essai clinique au bon moment ? ». Le thème de l’égalité d’accès aux soins mobilise
beaucoup d’entre nous.
Les questions concernant l’efficacité des traitements se doublent d’inquiétudes sur les effets
secondaires. Risquent-ils de mettre en cause tous les autres bénéfices ? On s’inquiète de
l’aggravation passagère des cytopénies. On s’interroge sur les effets cutanés, digestifs,
musculaires ou autres que pourraient négliger des praticiens concentrés sur la seule
dimension hématologique.
Quand on s’éloigne du coeur de la maladie, les préoccupations essentielles, concernant la
qualité de vie pour les patients comme pour leurs proches. « Pourrai-je continuer comme
avant ? Est-ce qu’un aménagement du temps de travail sera possible ? » Il s’agit encore de
médecine quand on s’interroge sur le désir d’enfant avant le début d’une chimiothérapie ou
quand on aborde les questions de nutrition spécifique, d’exercices physiques à conseiller ou
à exclure et même d’estime de soi.

Des expectatives aux questions vraiment posées en consultation
La complexité et la diversité des SMD rendent primordiale la stratégie d’information pour la
satisfaction des patients et de leurs proches. Des progrès ont été faits dans ce domaine, grâce
à la diffusion de brochures ou vidéos convaincantes.
En proposant une liste écrite de questions pour aider à la consultation CCM répond à l’intérêt
des patients pour ce type d’aide-mémoire, ainsi que pour les proches qui les accompagnent
à l’hôpital. La majorité exprime le fort désir d’un médecin qui leur parlerait de pronostic.
Certains évoquent l’espérance de vie. Le pronostic et les informations personnalisées sur les
traitements dépendent du degré actuel de la maladie. Ainsi la brochure pour tous n’est pas
toujours pertinente ; adapter l’information à chacun s’avère très bénéfique. Il conviendra
aussi de respecter le souhait de quelques-uns de ne pas « trop » savoir.

Savoir et savoir-être du patient… et de son médecin
Communiquer, informer, donner à penser
La recherche, synonyme d’espoir pour la plupart d’entre nous, amène des patients à
participer aux essais cliniques et à nouer des contacts privilégiés avec le monde médical.
Strictement encadrés, les essais cliniques nécessitent un accord écrit. Le patient doit être
informé en des termes compréhensibles. La notion de consentement éclairé s’est imposée
partout. L’état du patient pourrait conduite à envisager cet essai comme sa seule chance de
survie. Que pensez alors des biais liés à ce « volontariat contraignant » ?
Une nécessité primaire : informer clairement les patients
Les formulations trop techniques qui défiaient la compréhension deviennent de plus en plus
rares. Sous la pression des Comités de protection des personnes (CPP), les investigateurs font
des efforts pédagogiques ; les termes difficiles s’agrément d’explications.
Une grande vigilance est demandée aux candidats. Le formulaire d’information peur exiger
45 minutes d’attention soutenue, la lecture du consentement éclairé plus de 10. Ce
document peut déployer une vingtaine de phrases commençant par « J’ai bien noté que » ou
« J’ai bien compris que ».
Combien de patients se seront donné les moyens d’étayer et de fonder leur décision ?
Combien de médecins auront anticipé des explications accessibles et répondant point par
point aux tourments et incertitudes des malades ? Cependant, le besoin d’information ne
s’arrête pas là.
Une sécurité ; garantir la continuité de l’information
Le participant à un essai doit être avisé sur son état de santé du début à la fin de l’essai. Il
convient que les résultats généraux, obtenus sur la cohorte soient accessibles dans une
présentation claire, conforme au consentement initial. En général, rien ou presque n’a été
prévu pour rendre compte des résultats individuels et collectifs. La mise à disposition des
fruits de la recherche ne va pas de soi. C’est regrettable.
Il semble que les spécialistes des SMD ne voient guère l’intérêt de cet effort d’information et
les patients hésitent face à la lourdeur des démarches du suivi. Le temps nécessaire à la
recherche s’accommode mal de l’impatience des patients.
Des efforts peuvent être faits pour rendre effectif ce que la loi prévoit, avant comme après
essais. Il s’agit de transformer le patient soumis et passif en un interlocuteur digne et
responsable du dialogue. Une association comme CCM peut servir de liaison pour mettre au
point un guide des items incontournables, pour la rédaction d’un questionnaire type à
envoyer au médecin avant l’examen ou à utiliser comme support pour l’entretien. On peut
aussi prévoir l’accompagnement du patient et l’organisation d’un débriefing à la sortie de la
consultation. A l’issue d’un protocole, CCM et des patients peuvent contribuer à a
formulation des messages et publications adaptés.

Les mots et les maux des protocoles de l’essai thérapeutique

Les patients connaissent mal les caractéristiques de leur pathologie personnelle malgré les
informations données. Aux Etats-Unis, plus de la moitié ignore encore leur score IPSS. Parmi
les composantes, le nombre de blastes dans la moelle osseuse est le plus méconnu : 42% des
patients américains ne peuvent pas le citer. Soit ils l’ont oublié, soit on ne leur a pas
communiqué. Plus marquante, la connaissance du caryotype est meilleure : mais 1 patient
sur 3 ne parvient pas à la qualifier de favorable ou non.
Les patients français ressemblent à leurs homologues américains. Certains reconnaissent ne
pas vouloir en savoir trop sur leur maladie (atteinte au moral, angoisse ou autres raisons
non dites ?). Nous avons vu au début du chapitre les complexités et les paradoxes inhérents
à cette « chronique de la maladie annoncée ». Mais que reste-t-il de l’information
transmise ?


Donner et recevoir des informations
L’exercice est compliqué. Le médecin prend-il le temps de bien expliquer ? Savons-nous
poser les bonnes questions ? Comprenons-nous ce qui nous est dit ? Gardons-nous en
mémoire ce qui importe ? Une étude britannique compare ce que le médecin dit en
consultation (un enregistrement en attente), avec, ce qu’il pense avoir dit et avec ce que le
patient entend et en retient.
Lors de la consultation, l’oncologue propose la participation à un essai. Il doit donc donner
les informations qui permettront au malade de décider en toute connaissance de cause et de
confirmer ou non son consentement.
Seuls les trois thèmes au coeur du protocole sont à la fois abordés par les médecins et
correctement entendus par les patients : les objectifs, les bénéfices limités à ce qu’ils en
attendent personnellement et l’effort demandé au patient.
Les autres thèmes n’ont été abordés qu’une fois sur deux. Il semble que le médecin néglige
les aspects périphériques : effets secondaires, aspect volontaire de la participation,
possibilité de se désengager ou autres options thérapeutiques. Plus distant encore du focus
principal, le pronostic actuel n’est évoqué qu’une fois sur cinq.
Pour un nombre non négligeable de questions, « ça va sans dire » puisque certains patients
ont entendu une information alors même que le médecin n’en a pas parlé : « les effets
secondaires » ou la « possibilité de quitter le protocole ». L’écart est parfois important, les
patients ont compris le règle du jeu des essais sans que le médecin n’ait besoin d’expliquer.
A l’inverse, pour des points fondamentaux, rien n’a été intégré, ni même retenu : « les
réserves sur le bénéfice à attendre du traitement expérimental », « les options
thérapeutiques alternatives » et le « pronostic », une information lacunaire va venir aggraver
les déficits d’entendement.
Enfin, les médecins ont toujours l’impression d’en avoir dit davantage qu’ils ne l’ont fait en
réalité. Il en résulte des discordances majeures entre ce que les médecins croient avoir dit et
ce que les patients ont retenu. C’est flagrant pour le « pronostic », le médecin pense l’avoir
donné dans 50% des consultations, les patients ne l’ont « entendu » qu’à 14%

Essais cliniques et information
Les résultats posent la question cruciale des relations entre patient et médecin. Dans le cadre
des essais, les malades ont besoin de précisions pour décider librement, alors même que leur
état crée un désir aigu de solution immédiate. Les candidats à un protocole évaluent mal les
avantages et inconvénients. Une perception erronée altère le processus puis finit par
compliquer les éventuelles procédures d’arrêt ou de retrait. Ici, un haut niveau de vigilance
est requis
Le participant à un essai ne peut s’empêcher d’espérer en tirer pour lui-même un bénéfice.
Certains auteurs parlent de « malentendu thérapeutique » lorsque le sujet ne fait plus la
distinction entre la finalité de la recherche et celle des soins usuels. Autrement dit, le sujet
met dans une procédure de recherche un espoir qui risque d’être déçu. Le malentendu vient
du fait que le patient ne retient ou n’entend pas toute l’information données, mais le risque
vient aussi des non-dits du médecin. C’est d’autant plus redoutable que les prescripteurs euxmêmes
ne perçoivent pas le phénomène. Le Comité d’éthique de la Société française
d’hématologie rappelle la nécessaire « intégration des notions de vulnérabilité dans toutes
ces composantes physiques, gériatriques mais aussi psychologiques, sociales et
environnementales dans la relation médecin-malade et la proposition thérapeutique »

Egalité et inégalités : le vécu et l’imaginaire
Quelles différences : hommes et femmes face aux essais cliniques

Dans plus de 80% des recherches sur les cancers, les femmes sont sous-représentées.
Pourquoi ? Des explications générales argumentent sur les précautions prises à leur égard et
sur les dangers de la grossesse. On évoque aussi le manque de disponibilité des femmes
ayant charge de famille, renvoyant ainsi à un déterminant essentiel des inégalités dans notre
société.
Les craintes liées à l’essai semblent être davantage ressenties par les femmes. C’est un
obstacle de plus ainsi que le rôle discriminant des médecins dans la pratique d’inclusion.
Loin de n’être qu’une question de principe, l’inégalité face à l’accès aux soins rend légitime
le questionnement sut toute discrimination. L’objectif est de comprendre le pourquoi des
différences face aux effets des traitements.

Inégaux dans la vie, inégaux face à la maladie
Que savons-nous de l’égalité et de l’équité devant la myélodysplasie ? Instrument privilégié
pour une connaissance, le registre national des SMD est la compilation, dans un fichier
informatique unique, d’informations biographiques et médicales. C’est un instrument
irremplaçable pour connaître le déroulement de la maladie sur un grand nombre de cas.
Limité aux centres du GFM, on peut craindre toutefois qu’il ne soit pas représentatif des
conditions courantes d’observation et de suivi de toutes les prises en charge en France. On
doit souhaiter son extension et son amélioration.
Un registre suffisamment complet est un outil puissant pour vérifier l’égalité des conditions
de soins à pathologie comparable. L’existence d’un registre SMD répond à un souci majeur
de l’association CCM. Que peut-on en attendre à propos de la fréquence de la maladie ? Pour
le connaître, on s’appuie sur le registre établi à Düsseldorf. Pour 100 000 personnes dans
cette ville, il y a 5 cas nouveaux de myélodysplasie chaque année ; c’est un peu plus fréquent
pour les hommes (6 nouveaux cas), un peu moins pour les femmes (4 pour 100 000).
C’est surtout vrai à partir de 50 ans. Entre 70 et 80 ans, chaque année apporte deux fois plus
de nouveaux cas chez les hommes que chez les femmes. On sait que les femmes vivent en
moyenne plus longtemps. Il en va de même avec la myélodysplasie. A Düsseldorf, parmi les
patients n’ayant reçu aucun traitement spécifique autre que des transfusions, la moitié des
hommes vivent plus de trois ans après leur diagnostic, la moitié des femmes vivent plus de
cinq ans. Quand le score IPSS est bas ou intermédiaire 1, l’écart de survie est important : la
moitié des hommes vivent plus de de cinq ans et demi, la moitié des femmes plus de treize
ans. Mais, quand le score est élevé ou intermédiaire 2, les durées sont moindres et
s’équilibrent. La sévérité de la maladie efface la longévité supérieure des femmes sur les
hommes.
Les traitements prolongent ces périodes (surtout pour les malades les plus gravement
atteints) et les essais ont pour but d’établir leur efficacité. Il est important que les femmes y
participent au même titre que les hommes, car il existe de notables différences face à
« notre » maladie. Des registres complets et fonctionnels pourraient informer, presque en
temps réel, sur les aspects fondamentaux des évolutions remarquables actuelles. On connaît
mieux et plus vite les effets des substances et des médicaments. Plus performantes, à une
vitesse impressionnantes, se développent les capacités de décryptage du substrat biologique
de la maladie. Quand on voit les bénéfices de certains suivis en direct, on a envie que tous
les particularismes puissent bénéficier d’avancées équivalentes.
Au fil de ses enquêtes, CCM s’emploie à connaître et faire connaître les réalités sur les
inégalités déjà connues ou restées cachées. Les connaissances sur les gradients des inégalités
concernent aussi bien les malades que les équipements hospitaliers et leur fonctionnement.

CONNAITRE ET FAIRE CONNAITRE LES MYELODYSPLASIES
L’association de patients CCM est une association loi 1901, reconnue d’utilité publique, qui
développe ses activités partout en France depuis 2006. Elle regroupe plus de 400 adhérents
et travaille en collaboration avec les médecins du GFM
Le perfectionnement des soins prolonge l’espérance de vie du malade chronique, y compris
dans les SMD. Il devient essentiel d’accompagner les patients et leurs proches dans leurs
efforts et leur volonté de se prendre en charge. Les informations et la formation validée par
les soignants sont rendues accessibles au plus grand nombre par la dynamique associative. Il
s’agit de gérer au mieux le parcours de soins dans ses grandes étapes, comme dans la
monotonie du quotidien.
Aider à respecter dans le long terme l’observance des traitements et l’hygiène de vie
requiert des actions d’éducation thérapeutique. CCM en tant qu’association de patients se
situe à l’articulation entre le monde médical et le monde des malades. La place d’interface
facilité un double objectif : - rendre accessible et acceptable l’information pour que le
patient et ses proches puissent devenir les véritables acteurs de leur traitement, - faire
remonter aux médecins avec une expression clinique audible le vécu de la maladie. Le
maintien de la qualité de vie des patients à son plus haut niveau caractérise nos fonctions
« d’intermédiaire et de passeurs de mots ». Les militants de CCM connaissent bien tous les
facteurs constitutifs du « bien vivre sa maladie, du vécu des douleurs et des angoisses, du
comment les combattre…ainsi que tout le reste ». La qualité de la relation s’épanouit quand
ceux qui savent et ceux qui ressentent s’écoutent et s’entendent. Mais, si et seulement si la
relation avec les proches et le monde extérieur se fonde sur les vérités loin des fauxsemblants
et du compassionnel.

Connaître les myélodysplasies
Atteindre des objectifs ambitieux dépend du concours de chacun. Depuis sa création, CCM a
pu s’appuyer sur l’extrême bienveillance des médecins du GFM et sur leur capacité à partager
les connaissances. Ainsi nous avons pu élaborer et diffuser ensemble une information de
qualité sur la maladie et ses traitements à tous ceux qui souhaitaient et pouvaient la recevoir.
Depuis sa création CCM, en association avec le GFM, a organisé un grand nombre de
journées nationales d’information dans plus de 20 villes de France. Depuis 2020, ces journées
se sont déroulées en visio-conférences pour cause de Covid.
En 2021/2022 et dans la continuité des années précédentes, nous avons organisé en visioconférence
et de nouveau en présentiel (Nantes, Rouen) hybride avec une visio-conférence,
plus de 7 rencontres d’information et de séances de questions/réponses avec la présence de
médecins du GFM.

Plus de 600 patients et proches se sont déplacés ou ont participé par visio-conférence.
Comme les éditions précédentes depuis maintenant 2010, les échanges entre soignants et
soignés ont été intenses, après la projection d’un ou deux films traitant de façon plus
détaillée d’un sujet particulier (greffes, avancées thérapeutiques, transfusions…), avec les
interviews de médecins et de professionnels de santé, et le témoignage de patients.
En 2023, au cours du 1er semestre, deux journées sont d’ores et déjà prévues à Lyon et
Marseille.
Les familles et les proches, chaque année, s’impliquent un peu plus dans les débats lors des
conférences et des reportages.
Toutes ces journées, films, séances de questions/réponses sont disponibles en « replay » sur
le site de l’association.
Réciproquement, CCM informe les médecins et l’ensemble des soignants sur les conditions
de vie des patients, en particulier telles qu’elles ressortent des enquêtes faites auprès des
adhérents. Une première enquête a été conduite en 2009, à l’initiative du Dr C. Besson, sur
l’annonce de la maladie et le retentissement qu’elle peut avoir sur les relations des patients
avec leurs médecins. Une deuxième enquête sur la fatigue comme facteur de la dégradation
de la qualité de vie a été réalisée en 2012. Les analyses du Dr M.-P. Gourin ont montré le
poids de la lassitude morale qui surajoute aux dimensions physiques et fonctionnelles de la
fatigue liée à l’anémie. Une troisième enquête entreprise en 2013 et centrée sur la relation
patient-médecin a permis d’établir un aide-mémoire pour renforcer l’aptitude des malades
à pouvoir interpeller, avec la pertinence la plus aboutie, le médecin dans le cadre contraint
et contraignant de la consultation minutée. L’implication des médecins, mais aussi de
psychologues et sociologues, dans la collecte et l’analyse des données, assure le respect des
critères scientifiques des travaux.
Lors de colloques ou de congrès (SFH, GFM,…) comportant des thèmes pouvant concerner
les personnes atteintes de myélodysplasie, CCM s’efforce de disposer d’un stand et
d’envoyer un ou deux représentants.
CCM participe aussi à la coordination des associations à travers le monde. A ce titre,
l’association est membre de MDS Alliance qui réunit une quinzaine d’associations de patients
atteints de myélodysplasie en Europe et dans divers autres pays du monde.
CCM et GFM ont organisé en 2021 sous l’égide d’Eurobloodnet, 8 séminaires présentés
conjointement par un patient et un spécialiste des myélodysplasies traitant des sujets
suivants; diagnostic et classification des SMD, SMD de faible risque, greffe de moelle dans les
SMD, SMD de haut risque, prédispositions génétiques dans le développement d’une SMD,
fatigue et dépression dans les SMD, SMD et soins de support et leucémie myélomonocytaire
chronique (LMMC). Ces séminaires sont également disponibles sur le site de l’association

La parution et la diffusion d’un bulletin trimestriel, traitant d’un thème particulier et des
nouvelles de la vie de l’association, permet également de compléter les informations et les
réponses aux questions.
Le GFM et CCM publient des brochures thématiques pour répondre aux questions. Souvent
offertes au lendemain du diagnostic, elles sont appréciées. Elles diffusent aussi vers d’autres
professionnels, médecins, pharmaciens, biologistes ou autre, moins spécialisés en pathologie
rares.
Par des mises à jour régulières, nous veillons à la circulation rapide des avancées de la
thérapeutique. La prise de conscience du progrès médical contribue à améliorer une qualité
de vie toujours perfectible. Elle aide à combattre les inégalités dans l’accès aux soins et
s’étend jusqu’aux frontières du SMD. Elle englobe les divers risques de progression (risque
transfusionnel ou leucémie) ou au contraire des nouvelles possibilités de soins (greffes, etc.)
Le progrès médical avance par le volontariat des malades participants aux essais cliniques. Il
en résulte un flux régulier d’informations ou de préconisations au profit de tous.
A la demande du GFM, nous avons procédé à la relecture des projets d’essais cliniques. Pour
ne citer que les deux dernières années, nous avons référé les projets Ventograft, BST-003,
Combola, Avenhir, et Onuven.
Nous avons contribué à l’agrément par les autorités de santé du Luspatercept (Reblozyl) par
une contribution destinée à la commission de transparence en 2021 et avons maintenu la
pression pour faire aboutir les négociations financières au plus vite au travers d’un courrier
adressé en Juin 2022 à la direction de la santé du ministère.
Les efforts de formation et d’accompagnement des patients sont aujourd’hui structurés en
programmes d’ETP, réglementés par la loi du 21 juillet 2009 et précisés depuis par divers
décrets. Plusieurs hôpitaux en font la promotion pour les myélodysplasies.
Nous aidons les patients à devenir coresponsables de la prise en charge de leur maladie, en
relayant ces incitations ainsi que celles du Plan Cancer. Il importe de bien reconnaître les
besoins particuliers des patients myélodysplasiques. Déjà différents des besoins des patients
diabétiques ou cardiaques, même si en hématologie ils ne sont pas exactement identiques à
ceux des hémophiles.
CCM a soutenu des programmes d’éducation thérapeutique du patient au CHU de Grenoble.
2 programmes ont été réalisés en 2020-2021 : l’un appelé « ma greffe sereine », l’autre à
l’attention des patients atteints d’une hémopathie maligne traitée par thérapie orale.
En 2018, nous avons obtenu gain de cause auprès de la direction du Groupe hospitalier Saint
Louis/ Fernand Vidal/Lariboisière qui planifiait le regroupement de l’HDJ consacré aux
myélodyplasies et aux leucémies myéloïdes aiguës vers une policlinique d’hématologie
globale. Grâce à l’intervention de CCM, nous avons pu conserver un HDJ spécifique avec nossoins particuliers (transfusions et essais cliniques) et des infirmières qui connaissent bien nos pathologies.
En 2021 à la suite d’une enquête BVA menée auprès de patients, CCM a contribué à la
rédaction avec deux autres associations, d’un manifeste relatif aux transfusions qui présente
10 propositions pour améliorer la qualité de vie des patients trop souvent transfusés. De plus,
Jacqueline Dubow, vice-présidente de CCM, a présenté un poster sur ce sujet au 63 ème
congrès de l’American Society of Hematology à Atlanta.
Faire connaître les syndromes myélodysplasiques et leurs particularités
Depuis sa création, l’association a soutenu les initiatives des médecins souhaitant faire de
nos adhérents des informateurs sur leur ressenti aux divers étapes de la maladie.
Ces recherches explorent le champ de la qualité de la vie pour la longue période d’un
vieillissement normal, malgré tout. Cela va bien au-delà du seul domaine médical. Des
connaissances plus fines sont apportées par les sciences humaines, à l’hôpital comme en
dehors. La psychologie assimile les effets de la découverte de la maladie ou des lourds
traitements invasifs aux effets d’un traumatisme. Dans certains services, les consultations de
psychologie offrent un soutien approprié pour le patient comme pour les équipes soignantes.
Entrer dans la maladie nous confronte aux aspects juridiques (nos droits) et sociaux (notre
place) de la souffrance vivante. Les méandres de l’administration et des juridictions
dissuadent les solitaires, les personnes affaiblies ou en situation de handicap de connaître
et faire respecter leurs droits. A côté des travailleurs sociaux, l’accompagnement CCM se
veut synonyme de soutien, d’entraide et de solidarité.


Nos adhérents
Depuis sa création plus de 1000 personnes ont adhéré à CCM, qui compte environ 380
patients/aidants en année courante, avec un recrutement moyen de 40 personnes/an ces
dernières années.
Des témoignages d’adhérents paraissent régulièrement dans le bulletin d’information et sont
appréciés des lecteurs.
Les contacts avec les adhérents sont assurés par courrier postal, courrier électronique et
Facebook, une adresse e-mail est disponible pour communiquer 24h/24h, et une
permanence téléphonique est assurée du lundi au vendredi de 9h à 18h.
CCM dispose d’une liste de 40 adhérents disponibles pour dialoguer avec des patients,
soucieux d’obtenir des informations, de faire part de leurs angoisses et craintes qu’ils
peuvent ainsi partager et obtenir un soutien.

Organisation-fonctionnement-financement
CCM tient une assemblée générale annuelle ouverte à ses adhérents et son conseil
d’administration se réunit tous les mois. Les activités de l’association sont animées
bénévolement par des adhérents, sans personnel salarié, mais fait appel à un sous-traitant
pour l’organisation de la logistique des journées nationales (location de salles, mise en place
de la visio sur internet, etc…). Le financement des frais matériels (impression de documents
et affiches, location de salles, frais postaux, création de films, …) est assuré d’une part par les
adhérents et leurs proches (cotisations et dons) et d’autre part par des organismes publics et
privés (subventions, dons et partenariats) dont quelques laboratoires pharmaceutiques tels
que Bristol Meyer Squibb, Abbvie et Novartis.

CONCLUSION
Maladies très rares et trop discrètes, les myélodysplasies pénalisent bon nombre de patients.
Devons-nous être assimilés à d’autres pathologies proches (celles du sang, de la vieillesse ou
de la moelle) ou au contraire revendiquer notre exceptionnalité (caryotypes atypiques,
mutations dans certains gènes spécifiques ou marqueurs cellulaires particuliers) ? Mal
repérée, mal connue des proches, de l’entourage et du grand public, cette pathologie
repousse parfois aux confins de l’inexistence. Cela conduit certains au repli sur soi, à
l’enfermement. Mais on ne rétrécit pas la vie aussi facilement ! Notre association s’efforce
de faire tomber les murs en organisant des manifestations médiatiques et publiques
frappantes.
Par exemple en 2014 une randonnée cycliste en 10 étapes de Verdun à Brest « A vélo contre
les myélodysplasies » relayée par l’EFS (Etablissement français du sang), les ADOT
(Associations pour le don d’organe et de tissu humain) ainsi que les mairies et clubs cyclistes
des villes traversées. L’association a également soutenu Damien le Moulec pour le trail la
diagonale des fous, traversée de l’île de La Réunion en 2021.
C’est aussi au moyen d’oeuvres comme cette lecture poétique des Récits croisés sur les
myélodysplasies sur des textes de Géraldine Génin, illustrés par Julien Gratteloup. Une bande
dessinée Au coeur d’un duel réalisée par Hervé Hiolle et illustrée par David Belmonte
Calaforra, sous la direction scientifique du Professeur Pierre Fenaux a été éditée en 2021.Les
arts ont aussi pour vocation à aider l’être humain à élaborer ses pensées et sa vie psychique
au-delà de ses souffrances immédiates.
Car vivre avec une myélodysplasie, ce n’est pas survivre, c’est tirer un bienfait du traitement.

Nous remercions les membres fondateurs de CCM, Sarah Jenny et Patrick Festy, ainsi que Thierry Maillefaud,
pour nous avoir autorisés à reprendre une partie de leur texte « 10 ans de passerelle de vie : rôle, fonctions
et avis de l’association de patients « Connaître et combattre les Myélodysplasies » dans cet article.
CCM est une association de patients, loi 1901, créée en 2006.
Siège social 127, rue Amelot 75011 PARIS. Email : associationccm@yahoo.fr Site internet : www.myelodysplasies.org
Téléphone : 06 37 22 79 87www. Facebook.cm/CCM.France

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